Denali Therapeutics 獲 FDA 批准 Avlayah 治療 Hunter 症候群，兩項管線計畫卻陷入停滯

Denali Therapeutics Inc. 獲得美國批准，其治療 Hunter 症候群的酶替代療法 Avlayah 正式過關，成為近 20 年來該罕見兒科疾病的首個新治療選擇。

「Avlayah 滿足了患有 Hunter 症候群神經症狀兒童的重大未滿足醫療需求，」Edgen 醫療保健分析師 Sam Goldstein 博士表示。「這項批准驗證了 Denali 的 TransportVehicle 平台，該平台能夠實現藥物跨越血腦屏障的傳遞。」

這項加速批准涵蓋患有黏多醣症第二型（即 Hunter 症候群）的兒科患者，該疾病是一種溶酶體儲積症，約每 10 萬名新生兒中有 1 人患病。Avlayah 的設計旨在疾病早期階段針對神經症狀進行治療，解決了先前療法無法跨越血腦屏障的限制。FDA 基於生物標記數據，透過加速審批途徑授予此項批准。

此次批准為 Denali 提供了近期的商業催化劑，該公司在 Avlayah 之前尚無上市產品。然而，該公司在管線方面正面臨重大逆風。2026 年 5 月，Denali 及其合作夥伴 Biogen Inc. 報告了 BIIB122（DNL151）在早期帕金森氏症中的中期試驗結果令人失望，該研究未達到主要及次要終點。合作夥伴隨後終止了 BIIB122 在特發性帕金森氏症中的開發。

Denali 將繼續獨立推進評估 BIIB122 在攜帶致病性 LRRK2 變異患者中的 IIa 期 BEACON 研究，數據預計將於 2027 年上半年公布。該研究由與第三方簽訂的合作開發協議提供資金。

2026 年 4 月，合作夥伴 Takeda Pharmaceutical Co. 終止了關於 DNL593 治療與 GRN 突變相關的額顳葉失智症的合作，將完整權利歸還給 Denali。Takeda 表示，該決定反映的是其戰略優先事項，而非安全性或有效性問題，但此退出將完整的開發及財務負擔轉移給了 Denali。

Denali 其餘的管線包括用於治療 Sanfilippo 症候群 A 型的 DNL126、用於 Pompe 症的 DNL952、用於阿茲海默症的 DNL628，以及早期候選藥物，包括用於阿茲海默症的 DNL921、用於帕金森氏症和高雪氏症的 DNL111、用於 Hurler 症候群的 DNL622，以及用於帕金森氏症的 DNL422。該公司還與 Sanofi 和 Biogen 在其他項目上維持合作關係。

Avlayah 的批准為 Denali 帶來了首個商業收入來源，但 BIIB122 的終止及 Takeda 的退出所損失的管線價值，為該公司的長期成長軌跡帶來了不確定性。投資者將關注 Avlayah 的初期銷售數據以及將於 2027 年上半年公布的 BEACON 研究結果。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。