Denali Therapeutics 年內飆漲 59%，受惠 Avlayah 獲批與 PRV 出售

Denali Therapeutics Inc. 股價今年以來飆漲 59.4%，遠優於業界平均 5.9% 的漲幅，該公司首款藥物獲得 FDA 批准及出售價值 1.95 億美元的憑證，徹底改變了其財務面貌。

「Avlayah 的加速批准驗證了我們 TransportVehicle 平台將生物製劑運送通過血腦屏障的能力，」Denali 首席醫療官 Carole Ho 在聲明中表示。該藥物通用名稱為 tividenofusp alfa-eknm，是一種針對 Hunter 症候群（即第二型黏多醣儲積症）兒童患者的酵素替代療法。

此次批准是基於生物標記數據，顯示腦脊液中硫酸乙醯肝素（關鍵疾病標記）水準降低了 91%。Denali 正在進行一項全球性 II/III 期 COMPASS 研究，以提供確效性臨床數據，並支持全球監管申請。該公司上月同意出售與該批准相關的罕見兒科疾病優先審查憑證，預計可獲得 1.95 億美元的總收益。

這項批准標誌著 Denali 從臨床階段生技公司轉型為商業階段公司，推出了首個能產生營收的產品。該公司第一季末持有約 10.5 億美元的現金與投資，為其推動 TransportVehicle 技術平台的溶酶體儲積症與神經退化性疾病療法管線提供了充足資金。

管線進展與合作關係變化

Denali 的臨床管線包括治療 A 型 Sanfilippo 症候群的 DNL126、治療 GRN 相關額顳葉失智症的 DNL593、治療龐貝氏症的 DNL952，以及治療阿茲海默症的 DNL628。早期階段候選藥物則涵蓋治療阿茲海默症的 DNL921、治療帕金森氏症與高雪氏症的 DNL111、治療 Hurler 症候群的 DNL622，以及治療帕金森氏症的 DNL422。

今年 4 月，合作夥伴武田（Takeda）終止了雙方在 DNL593（額顳葉失智症療法）上的合作，將完整權利歸還給 Denali。該公司表示，此決定是基於武田的戰略優先事項，而非出於安全性或有效性考量。此外，Denali 與 Biogen 在 5 月公布了 BIIB122 針對早期帕金森氏症的一項中期研究令人失望的頂線結果，該研究未能達到主要與次要終點。雙方終止了在特發性帕金森氏症上的開發，但 Denali 仍繼續進行針對 LRRK2 變異患者的 IIa 期 BEACON 研究。

財務展望與估值

根據 Zacks 共識預估，Denali 2026 年每股虧損預測在過去 60 天內從 2.90 美元收窄至 2.77 美元，而 2027 年虧損預估則從 2.69 美元收窄至 2.53 美元。該股目前股價為帳面價值的 4.51 倍，高於業界平均的 3.64 倍。

藥物獲批與優先審查憑證的出售使 Denali 無需進行股權融資即可擁有更穩健的資產負債表。投資人將關注 Avlayah 商業化推廣的速度以及 COMPASS 研究的確效性數據，這將決定加速批准能否轉換為完全批准。下一個催化劑是 COMPASS 試驗的收錄人數更新，該試驗支持 tividenofusp alfa-eknm 在年輕成人 Hunter 症候群患者中的全球監管申請。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。